Химико-фармацевтическая отрасль внесла неоценимый вклад в профилактику и лечение большинства распространенных заболеваний, но, к сожалению, не смогла обеспечить средствами терапии полный их перечень.

Сегодня основная надежда пациентов с редкими серьезными, в том числе онкологическими и генетически детерминированными, заболеваниями связана с новыми, так называемыми прорывными терапевтическими средствами, создаваемыми с использованием клеток и тканей человека и их модификаций (ксенобиотики), генной инженерии, молекулярной биологии и клеточных биопродуктов. Для обеспечения доступа пациентов к инновационной терапии ряд регуляторных систем уже разработали и внедряют специальные ускоренные процедуры регистрации, которые не только стараются учитывать вероятную пользу современных разработок, но и оценивают и риск их применения вследствие малой изученности в силу принципиальной новизны. Возможности применения ускоренной процедуры допуска в медицинскую практику инновационных прорывных средств терапии обсуждаются и в нашей стране, в особенности в связи со скорым изменением регуляторного поля в рамках ЕАЭС. Именно поэтому интересно и полезно ознакомиться с выработанными за рубежом подходами регулирования и регистрации прорывных средств терапии. .