FDA зарегистрировала препарат компании Ultragenyx для терапии редкого метаболического заболевания
Мукополисахаридоз VII типа является очень редким наследственным заболеванием, всего в мире состояние диагностировано у 150 человек. Заболевание характеризуется дефицитом β-глюкуронидазы, что ведет к накоплению в тканях хондроитинсульфатов. remedium.ru » / Лента новостей/