Среди рекомендованных к одобрению два орфанных препарата: ропегинтерферон альфа-2b (ropeginterferon alfa-2b) для лечения истинной полицитемии без симптоматической спленомегалии и треосулфана (treosulfan) для применения перед аллогенной трансплантации гематопоэтических стволовых клеток.