Препарат для терапии миодистрофии Дюшенна зарегистрирован «Р-Фарм»
Вилтоларсен восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания. remedium.ru » / Новости
миодистрофии - Последние новости | |
Вилтоларсен восстанавливает синтез функционального дистрофина, что позволяет значительно изменить течение заболевания. remedium.ru » / Новости
Фонд обратился к федеральным медцентрам с просьбой начать подготовку документов для заявок на обеспечение детей препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис). remedium.ru » / Новости
У мальчиков с болезнью Дюшенна в возрасте 4-7 лет, получавших лечение препаратом деландистроген моксепарвовек-рокл, отмечено улучшение общего балла амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) по сравнению с плацебо через 52 недели, но первичная конечная точка достигнута не была. remedium.ru » / Новости
Экспериментальный домагрозумаб не достиг основной конечной точки оценки эффективности в терапии мышечной дистрофии Дюшенна. remedium.ru » / Лента новостей
PTC Therapeutics договорилась с Marathon Pharmaceuticals о приобретении прав на дефлазакорт первый зарегистрированный в США кортикостероид для лечения миодистрофии Дюшенна, зарегистрированный FDA в феврале 2017 года. remedium.ru » / Лента новостей/
Marathon Pharma приостановила запуск на американском рынке дефлазакорта (deflazacort) из-за критики высокой стоимости ЛС. Компания была намерена продавать препарат в США годовой курс дефлазакорта по 89 тыс. remedium.ru » / Лента новостей/
Summit Therapeutics получит первоначальный платеж в размере 40 млн долларов, еще 522 млн долларов Sarepta выплатит при условии успешной разработки лекарственного средства. Благодаря сделке Sarepta стала владельцем прав на эзутромид (ezutromid) на территории Европы, Турции и СНГ. remedium.ru » / Лента новостей/
Новое лекарство подходит не всем, а лишь носителям определенной мутации. medportal.ru » / НОВОСТИ - Наука
RedBalloons создан родителями мальчика Миши, который страдает этим заболеванием. medportal.ru » / НОВОСТИ - Общество