Этот подход называется "антисмысловой терапией". Ученые из британского Центра клинических дисциплин Совета по медицинским исследованиям опробовали его на специально выведенных мышах с болезнью, подобной миодистрофии Дюшенна. Благодаря введению небольших фрагментов генетического кода удавалось восстановить синтез почти полностью функционального белка дистрофина и улучшить мышечную функцию.

Как отметил профессор Терренс Партнидж (Terrence Partridge), возглавлявший исследование, "антисмысловая терапия несет огромные возможности эффективного лечения таких заболеваний как мышечная дистрофия Дюшенна". "Однако перед испытаниями на людях нужно провести немалую работу по совершенствованию методов введения антисмысловых препаратов", - отметил ученый.

В то же время ведутся и попытки полного замещения гена, дефект в котором приводит к рождению тысяч детей, умирающих, как правило, слишком рано из-за болезни. Так ученые с медицинского факультета Университета Вашингтона рассказали об успешном введении гена дистрофина при помощи модифицированного вируса простуды. В экспериментах на мышах это привело к улучшению работы мышц.

Источник: Mednovosti.Ru