Около трети таких заболеваний возникают из-за мутаций, которые досрочно останавливают процесс считывания наследственной информации и тем самым приводят к синтезу дефектных белков.

Новый препарат PTC-124 отключает такие стоп-сигналы и восстанавливает нормальный белковый синтез. Опыты на мышах показали, что это вещество может помочь в борьбе с такими тяжелейшими болезнями, как муковисцидоз и мышечная дистрофия.

Источник: Svoboda.org